Audiogene, le premier essai clinique de thérapie génique en France a été autorisé

La biotech montpelliéraine a reçu l’autorisation des autorités pour un essai clinique de thérapie génique qui doit évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’injection intra-cochléaire du médicament SENS-501, afin de traiter une surdité héréditaire chez de jeunes enfants de 6 à 31 mois. Nommée DFNB9, cette surdité est due à des mutations du gène OTOF.

Cet essai clinique, porté par l’Institut de l’Audition, le centre de recherche de l’Institut Pasteur, du service ORL et du Centre de Recherche en Audiologie pédiatrique de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP ainsi que la Fondation pour l’Audition et Sensorion, a été baptisé Audiogene. Il doit également évaluer la sécurité clinique, les performances, et la facilité d’utilisation du système d’administration du traitement.

Une copie du gène injectée dans l’oreille interne

« En ciblant les premières années de vie, période pendant laquelle la plasticité du système auditif central est optimale, l’espoir d’acquérir la parole et un langage considéré comme normaux est fortement accru chez ces jeunes enfants atteints d’une perte auditive pré-linguale. », détaille l’entreprise.

Dans le détail, une copie du gène de l’otoferline sera injectée dans l’oreille interne des patients, dans l’espoir que SENS-501 corrige l’anomalie génétique des cellules et restaure l’audition. Deux doses du médicament seront testées afin de sélectionner la plus optimale.