De nouveaux progrès dans l’essai clinique de thérapie génique de Sensorion

C’est une nouvelle avancée majeure dans le développement de thérapies visant à restaurer et prévenir la perte auditive. Sensorion a présenté, mercredi 18 décembre, de nouvelles données encourageantes de son essai clinique de Phase ½ de thérapie génique Audiogène. Pour rappel, cet essai vise à évaluer l’efficacité, la tolérance et la sécurité de l’injection intra-cochléaire du produit de thérapie génique SENS-501 chez des patients âgés de 6 à 31 mois souffrant d’une surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF ou otoferline, une protéine codée par le gène OTOF est indispensable à la transmission du signal jusqu’au nerf auditif.

L’entreprise a confirmé que les deux premiers nourrissons traités dans la première cohorte de cet essai clinique avaient bien toléré SENS-501 et la procédure chirurgicale associée. « L’administration intra-cochléaire du produit de thérapie génique s’est déroulée sans incident et aucun événement indésirable grave n’a été signalé », écrit l’entreprise dans son communiqué.

Cap sur la deuxième cohorte

Sensorion indique également avoir observé des améliorations comportementales, sans plus de précision. Un séminaire en ligne doit se tenir en début d’année pour commenter ces résultats et détailler les prochaines étapes de l’étude clinique, « notamment les interactions prévues avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine », une étape obligatoire en vue d’une autorisation de mise sur le marché outre-Atlantique.

Mais l’heure est encore à l’étude : « Nous sommes impatients de traiter le troisième patient de la première cohorte dans les plus brefs délais, franchissant ainsi une étape importante pour le développement de Sensorion », a déclaré Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion. L’entreprise prévoit en outre de recruter la deuxième cohorte d’ici la fin du premier semestre 2025.