Thérapie génique : Aux États-Unis, un enfant entend pour la première fois

En France, les autorités viennent tout juste de donner leur feu vert pour le lancement d’un essai clinique de thérapie génique visant à restaurer l’audition chez des patients présentant des mutations du gène codant l’otoferline. De l’autre côté de l’atlantique, les Etats-Unis ont pris une petite longueur d’avance.

L’hôpital pour enfants de Philadelphie (États-Unis) a annoncé des premiers résultats plus qu’encourageants autour d’un traitement expérimental par thérapie génique. Aissam Dam, un jeune patient de 11 ans atteint d’une perte auditive héréditaire, a retrouvé l’audition suite à une intervention ayant permis de corriger une anomalie génétique sur le gène de l’otoferline (OTOF) en injectant des copies des gènes sans anomalie directement dans l’oreille interne.

Un espoir pour la recherche

« Le 4 octobre 2023, le patient a subi une intervention chirurgicale au cours de laquelle la thérapie génique a été placée dans l’oreille interne à l’aide d’un dispositif appelé endoscope (…) Une petite dose unique d’une thérapie génique (AK-OTOF) contenant des copies du gène OTOF normal a ensuite été administrée directement à l’oreille interne », développe le communiqué de l’établissement de santé.

Quatre mois après son intervention, le jeune homme, qui souffrait d’une perte auditive profonde des deux oreilles, présente désormais une perte auditive légère à modérée dans l’oreille ayant reçu le traitement. « À mesure que de plus en plus de patients d’âges différents seront traités avec cette thérapie génique, les chercheurs en apprendront davantage sur le degré d’amélioration de l’audition et si ce niveau d’audition peut être maintenu pendant de nombreuses années », a déclaré John Germiller, directeur de la recherche clinique. Le chirurgien espère également que ces résultats permettront de faire avancer la recherche sur les 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant.